美国首例基因治疗先天性耳聋成功，11岁男童第一次听见爸爸的声音

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红星新闻

▲11岁的艾萨姆是第一位在美国接受先天性耳聋基因治疗的人

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当地时间1月23日，美国费城儿童医院宣布其实现里程碑式医学突破，他们成功地对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。

患者名叫艾萨姆·达姆，是一名11岁的男孩，由于单个基因异常而导致双耳先天性极重度耳聋，他自小就开始学习手语。艾萨姆在摩洛哥的一个贫困社区长大，他父亲是一名建筑工人。当艾萨姆的家人带他去看听力专家时，得知他有机会参加一项临床试验，接受基因疗法。

▲艾萨姆在儿童医院接受采访时向翻译打手势

据报道，艾萨姆成为第一个在美国接受先天性耳聋基因治疗的人，手术在费城儿童医院进行，由该院耳鼻喉科临床研究主任约翰·杰米勒领导。费城儿童医院声称，手术非常成功，艾萨姆接受单耳治疗近4个月后，单耳听力已改善到仅有轻度至中度的听损，他“有生以来第一次听到声音”。

医院表示，该基因疗法手术是通过向先天性耳聋患者内耳输送正常基因的“副本”，让患者体内的感觉细胞发挥作用，从而对声音做出反应，并激活听觉神经向大脑发送脉冲信号。

▲艾萨姆在听力测试时使用特殊耳机

对于艾萨姆来说，这次手术让他的生活发生了翻天覆地的变化。在接受治疗后，他不仅能听到声音，还能分辨出各种不同的声音，包括他父亲的声音、汽车经过的声音以及剪刀剪头发的声音。他说：“没有我不喜欢的声音。”当被问及是否有特别喜欢的声音时，艾萨姆毫不犹豫地写道：“人说话的声音。”

据悉，全球先天性耳聋患者高达2600万，而全球首例遗传性耳聋儿童的基因治疗于2022年12月在中国实现。当时，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院（上海市五官科医院）采用基因补偿的方式，将基因治疗药物通过微创局部注射到患儿内耳，弥补缺陷的耳畸蛋白，从而恢复或改善耳畸蛋白缺陷（OTOF耳聋基因突变）的听觉和言语功能。2023年10月，该患儿听力得到明显改善，已可进行日常对话。