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日志

新方法为改善治疗老年痴呆症带来希望

已有 76 次阅读2022-11-5 14:31 |个人分类:老年痴呆症

在老年痴呆症是一个主要影响老年人可怕的疾病,阿尔茨海默病占其中70-80%患者早期为轻度痴呆,到了晚期,完全依赖照护者。严重记忆力丧失,日常生活不能自理,大小便失禁,呈现缄默、最终昏迷,一般死于感染等并发症。对个人及家庭,社会都是很大的悲剧。这个病白人比较多,85岁以上有25%50%的人都会有这个病。在中国人中,此病比较少,随着人均寿命的增加这个病会越来越多。目前,仅在美国就有600万人患有阿尔茨海默,全世界有近5000万人,2020 , 全世界化在老年症的费用是在8000亿美元以上。

美国是西医西药最发达的国家。药厂要出新药需经过美国食品药品管理局(US-FDA)的批准。一个化合物或生物制品只有通过安全性(Safety)和有效性(Efficacy)检验才能得到批准,进入市场。如果化合物或生物制剂只通过安全性检验,没有通过效性检验,就得不到FDA的批准上市。

如一个化合物在单独用于病人身上,效果并不明显,只有在和另外一个或几个相关的化合物一同用于病人,效果才能显现出来,我们把这类叫有潜在治疗效果的药或生物制剂(Potential Therapeutic Drug PTD.

20032020年之间,做过400多个阿尔茨海默病的临床试验,基本都失败了。其中一部分化合物是安全,但是无效。按照现行FDA的规则,它们是无法上市的。找不到有效药物的原因目前未知,很多理论都是一些猜测。但其中一个可能是这个病需两种或几种药同时作用才能有治疗效果,而每一种单独作用时都无效。

通过FDA批准新药要经过平均15年,花费平均四十几亿美圆的费用。用如此高的代价,也只是检验一个未知化合物。要同时研究几个未知化合物,其费用高就令人无法承受,所以还没有药厂用两个未知的化合物同时进行临床实验。FDA批准下的临床试验中,也有一些是用两种,甚至三种化合物作实验,而这些试验中只有一种药是未知的化合物,其它12种都是已经被FDA批准上市的药物。

 

单独用一个PTD无效,而两几或几个一起合用是否能有效?我们目前无法知道,但有这个可能。因为费用太高,人们有无法去做临床试验。如果这个病真是需要两个以上PTD才能治,根据目前的办法,就永远无法治。

 

那么人们有什么找出办法呢?一个方法就是改变现在FDA的规则,让一个已通过安全性检验的化合物(PTD)在临床中与其它PTD合用。人们一个常有的疑问是,两种PTD在一起合用时,会不会产生严重的副作用?当然会。但是,任何一个已FDA批准药都会,PTD在市场上应用的安全性不会比如何一个市场药差,合用的安全性近似于两个或几个安慰剂的安全性。

目前,没有人合用PTD,自然就没有数据告诉人们什么组合在何种情况有效。PTD至少有10-20个,它们之间的组合无限多,很可能发现效果好的组合。随着PTD的应用,医生会很快发现什么组合在何种情况下,何种组合有效,什么样的组合会产生严重的副作用。FDA也会根据医生的报告提醒那种组合有风险,这是FDA的工作。

开始应用PTD时,可以在一个比较小的范围内,比如说医学院的附属医院中,因为那些地方有很好收集数据的能力。数据收集后,上传到数据中心。数据收集到一定程度,就可以让有关的专家坐在一起,分析这些数据,通过网站及时公布出去,病人和医生可以得知那些组合有效,或有严重的副作用。联合用药的效果几个月或一年就可以看出来。

PTD是经过三期试验证明安全的,就没有进一步试验的必要,可以直接投入市场。PTD本来是没有利润的,而如果发现有效,就会产生巨大是利润。

医学上没有绝对安全的药物和方法。只有在比较益处(benefit)和伤害(risk)后,发现益处大于或远远大于伤害的情况下才会应用。医学伦理要考虑的问题不仅是诊治手段可能带来的不良的副作用,还应顾及到放弃本来合理和可能有效方法而不作为的后果。每天全世界有多少人死于这个病,又有多少病人和家属受着的煎熬?应用PTD会给多少人带来希望,甚至新生。

美国FDA有一个网站,任何人都可以做公民情愿(citizen petition),并发表自己的看法。150天内FDA要正式答复。网站地址:

https://www.regulations.gov/search?filter=FDA-2022-P-2516

Click Citizen Petition from Jianyi Zhang

下载PDF文件,看完后,可以发表意见(comment), comment 的人多,对FDA 也是个推动。如不满意FDA的答复,还可以提交法庭。

FDA早一天批准PTD应用,就可能使千百人早一天受益。对个人,家庭,朋友只能有好处,没有害处。

 


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