干细胞疗法 治好一型糖尿病患 可望造福全美150万患者

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链接：https://www.nytimes.com/2021/11/27/health/diabetes-cure-stem-cells.html





糖尿病患需要经常验血，检测体内的血糖水准。(欧新社)

一名64岁前美国邮政员工薛尔顿(Brian Shelton)罹患第一型糖尿病，数年前被迫退休，在参与福泰制药公司(Vertex Pharmaceuticals)由干细胞开发的胰岛素疗法实验后已经治好，创全球首例。该疗法可望造福全美国150万第一型糖尿病患者，但专家说先别太兴奋，新疗法只怕还要五年才能开发完妥。

纽约时报27日报导，薛尔顿的前妻辛蒂‧薛尔顿(Cindy Shelton)今年发现福泰制药在征人参与第一型糖尿病药物临床实验；一名科学家矢言治好自己刚出生就有一型糖尿病的儿子，还有十多岁也一样病发的女儿，数十年来致力于开发该疗法。

薛尔顿6月29日接受第一剂细胞注射；细胞是由干细胞培养出来，就好比能产生胰岛素的胰脏细胞。现在他体内已能自动控制胰岛素值及血糖值，薛尔顿表示，自己觉得好像再生，真是奇迹。

专家对薛尔顿一型糖尿病治愈啧啧称奇，但提醒不要太乐观；药物研发还在进行，可能还要耗时五年。目前有17名一型糖尿病重症患者参加实验，但这项疗法尚未打算用在治疗更常见的第二型糖尿病。

福泰制药的疗法始于30年前，哈佛大学生物学家梅尔顿(Doug Melton)发现自己才六个月大的儿子山姆出现发颤、呕吐及气喘现象，病势沉重，很多儿科医生都不明原因；儿子被送到波士顿儿童医院后才发现尿液里满是糖分，也就是糖尿病的症状。



福泰制药公司在波士顿的全球总部。(美联社)

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一型糖尿病是因人体免疫系统摧毁胰脏细胞而无法分泌胰岛素所致，经常自13或14岁起发作；它跟更常见的二型糖尿病不一样，除非病人快速接受胰岛素注射，不然就会丧命；从没有病人的病情能自动好转。

巴特勒形容一型糖尿病很恐怖，病人也有失明之虞；糖尿病是美国人失明的头号原因。

梅尔顿于是发愿要治好一型糖尿病。因前总统布希2001年8月停止联邦资金补助用到人类胚胎的一切研究，梅尔顿只能靠大学的慈善家私下提供的经费成立实验室，20年间约有15人成功把干细胞转化成胰脏细胞，据估耗资5000万元。

华盛顿大学糖尿病学专家赫许(Irl Hirsch)指出，学界数十年来一直追求类似治好薛尔顿这样的成就；赫许并未参与福泰制药的实验，他表示想看成果；实验成果尚未发表在经同侪审核的医学期刊；赫许表示，希望疗性能在很多患者身上一样出现；他也打算了解是否有意料之外的副作用，还有细胞制剂疗效是否能维持一生，抑或要补打针剂。

赫许推崇目前有患者治好已令人称奇；洛杉矶加州大学糖尿病专家巴特勒(Peter Butler)也有类似看法；他表示，能让患者取得天生没有的胰脏细胞，而治好糖尿病，成就堪比100年前首度取得胰岛素。